新藥研發是一場漫長、高昂且充滿不確定性的征途，其起點——尋找和確證新的藥物靶點，往往決定了最終的成敗。在海量的生物醫學數據和瞬息萬變的科研進展面前，即便是資深的科學家也難以憑一己之力系統整合所有信息。面對這一挑戰，人工智能（AI）正從單一的分析工具，進化為能夠模擬專家思維、自主探索并提出科學假說的“虛擬科學家”。
7月28日，在上海世界人工智能大會（WAIC）的“人工智能醫藥研發：新模式與新機遇生態論壇”上，臨港實驗室聯合上海交通大學、復旦大學等多家研究機構，正式發布了其研發的國際首個專注于靶標發現與臨床轉化價值評估的多智能體虛擬疾病學家系統——“元生”（OriGene）。該系統旨在破解新靶點發現中面臨的效率瓶頸與知識整合難題，探索一條由AI驅動的自動化、規模化靶點發現新范式。
虛擬疾病生物學家系統“元生”發布現場。攝影：季敬杰
“元生”系統研發負責人、上海交通大學助理教授、臨港實驗室的鄭雙佳表示：“一個理想的靶標發現，不僅需要我們系統性地去整合臨床需求、基礎生物學、藥物科學，還需要一些非科學因素，如市場競爭格局等信息，才能最終找到一個好的靶標。”傳統模式下，這些信息分散且復雜，難以高效整合，而現有的AI工具多為單一尺度分析，不同工具得出的假說甚至會相互矛盾。
為解決這一痛點，“元生”系統采用了多智能體協同工作的架構。這類似于組建一個跨學科的“科研攻關小組”。當系統接收到一個研究任務，例如“尋找與肝癌耐藥性相關的新靶點”，其內部的“規劃智能體”會首先將這個復雜問題拆解為一系列子任務，隨后分配給不同的“工具調用智能體”，令其自動化地檢索文獻、分析基因數據、調用專業數據庫。
值得注意的是，該系統還引入了“批判智能體”和自我迭代機制。鄭雙佳介紹說：“如果最后我們生成的假說不過關，我們的批判智能體還會‘教育’規劃智能體，說你這個回答并不是很專業，讓這個規劃智能體好好學習，重新調整。” 這種設計讓系統能夠通過不斷地“反思”與“試錯”進行自我優化，持續學習。測試表明，AI智能體的反思輪次越多，其性能也隨之提升，展現出無限成長的潛力。
為了讓“虛擬疾病學家”具備真正的專家級能力，“元生”系統的背后是龐大的知識庫與強大的專業模型。它接入了實時更新的文獻與專利情報庫，并整合了超過600種生物醫學領域的專業工具與數據庫。此外，該系統還內置了臨港實驗室自主研發的多組學大模型“BrainCopilot”，使其具備了超越文獻本身的深度推理能力。在與人類科學家的對比測試中，“元生”系統的表現已能達到有一定工作經驗的博士級別疾病生物學家的水平。
在與復旦大學附屬中山醫院的合作中，該系統在兩個真實的腫瘤研究案例中展現了其潛力。在肝癌研究中，“元生”自主完成了從數據挖掘到機制分析的全鏈條工作，首次鎖定一個名為GPR160的“孤兒受體”為潛在新靶點，并發現其不僅能直接抑制腫瘤，還能激活T細胞免疫應答，揭示了“直接殺傷+免疫調節”的雙重機制。
在結直腸癌研究中，系統則從眾多候選中篩選出ARG2作為新靶點，并自主設計了相應的環肽分子作為驗證工具。這種從數據到假說、再到初步驗證方案的全流程自主涌現能力，為AI驅動的藥物發現提供了有力的科學閉環證據。
深勢科技聯合創始人、CEO孫偉杰認為，AI for Science（AI賦能科學）已經歷了四個發展階段：從深度學習作為數學建模方法，到通過預訓練模型解決蛋白質、基因等問題，再到大語言模型提升文獻數據利用效率，現在正進入以多智能體為代表的第四階段。“AI不僅只是工具，而是可能真的變成人類的科研助手。”
鄭雙佳告訴澎湃科技，利用臨港實驗室的算力和數據優勢，“元生”系統的開發比較順利，從今年2月份開始，到6月份基本完成開發，團隊人數約30人。系統的相關算法已經開源，平臺也已部署到實驗室內部，并通過申請使用的方式向外界免費開放使用。他表示，雖然目前沒有商業化打算，但由于“元生”系統接入了收費的工具與數據庫，在未來可能會有相關計劃。
